Artikkel
Eivind S. Skarpsno argumenterer mot representative utvalg og mener slike utvalg er «… unødvendig i klinisk forskning» (1) . Undertegnede mener denne påstanden bør nyanseres, og at ønsket til Skarpsno (dessverre) er lite forenlig med virkeligheten.
I en ideell verden vil vi kunne lage et uendelig antall (snevre) randomiserte forsøk, slik at vi kan studere behandlingseffekter i alle homogene undergrupper med potensiell relevans for klinisk praksis. I denne ideelle verdenen kan vi med andre ord detektere effektheterogenitet: hvordan behandlingseffekten varierer mellom undergrupper. Dette fremstår som en fin målsetning, men det er praktisk umulig og etisk diskutabelt å inkludere pasientantallet som er nødvendig for å gjøre alle disse forsøkene.
Derimot kan et randomisert forsøk fra en representativ pasientpopulasjon, med god ekstern validitet, gi oss informasjon om gjennomsnittseffekter i den reelle pasientpopulasjonen. Hvis forsøket er stort, kan det også gi informasjon om effekter i (pre-spesifiserte) undergrupper. Skarpsno har rett i at slike forsøk ikke sier noe om individuelle effekter, men målet om å oppdage individuelle effekter i kliniske studier er urealistisk (2) . Selv om gjennomsnittsmennesket ikke finnes (3) , er gjennomsnittseffekter fortsatt viktige. Det finnes interessant litteratur om generalisering av funn fra randomiserte forsøk til reelle pasientpopulasjoner (4, 5) , men undertegnede erkjenner at en slik generalisering ikke er en triviell øvelse.
Skarpsno spør hvem funnene i en studie med et representativt utvalg er gyldige for. For klinikere er det viktig at randomiserte forsøk veileder beslutninger i klinisk praksis. Det er vanskelig å se for seg hvordan en klinisk studie i et ikke-representativt utvalg kan veilede vår kliniske hverdag. Derimot vil et forsøk i form av en klinisk studie med et representativt utvalg, gi funn som lar seg implementere i virkelig, klinisk praksis.
Takk til Mats Julius Stensrud for konstruktive innspill til kommentarteksten.