Artikkel
Hudceller fra en pasient med amyotrofisk lateral sklerose ble reprogrammert til stamceller og deretter differensiert til motornevroner.
Induserte pluripotente stamceller (iPS-celler) fra en pasient kan danne utgangspunkt for produksjon av sykdomsaffiserte celler i stor skala. Disse cellene kan gi ny innsikt i sykdomsmekanismen og på sikt brukes i behandling av pasienten. Det har imidlertid ikke vært klart om det er mulig å produsere iPS-celler fra dem som har hatt kronisk sykdom over lang tid. Nå har amerikanske forskere laget iPS-celler fra hudcellene til en person med amyotrofisk lateral sklerose (1) .
Pasienten var 82 år og led av en familiær form av sykdommen. Ved hjelp av retrovirus ble de isolerte fibroblastene transdusert med de fire nøkkeltranskripsjonsfaktorene KLF4, SOX2, OCT4 og c-MYC. Etter to uker i kultur hadde noen få av koloniene morfologi som embryonale stamceller. Klonal ekspansjon av noen av disse resulterte i iPS-celler. Forskerne klarte deretter å differensiere iPS-cellene til motornevroner, som er den celletypen som blir ødelagt ved amyotrofisk lateral sklerose.
– Mange laboratorier har prøvd å reprogrammere somatiske celler til embryonale stamceller ved hjelp av kjernetransplantasjon eller andre metoder, sier professor Philippe Collas ved Institutt for medisinske basalfag, Universitetet i Oslo. – Med iPS-teknologien har det skjedd en revolusjon på feltet. Det er nå mulig på en effektiv måte å lage sykdomsspesifikke og pasientspesifikke celler for å studere sykdomsmekanismer. Denne studien er bare ett eksempel, forteller han.
– Teknologien er et stort fremskritt, i og med at omtrent hvilken som helst celle kan bli til en stamcelle. Men så lenge virusene integreres i genomet, er det uaktuelt å bruke slike iPS-celler til terapi, sier Collas.