Høydosebehandling med stamcellestøtte og statsrådstøtte

    ()

    sporsmal_grey_rgb
    Artikkel

    Til tross for klare forbedringer i behandlingen av enkelte kreftformer, som barneleukemi og testikkelkreft, erkreftbehandling i sin alminnelighet et fagfelt i langsom utvikling. Den beskjedne prognoseforbedring som er vist for devanligste kreftsykdommene de siste tiårene, er mer et resultat av den generelle medisinske og teknologiske utviklingenn av spesifikk kreftbehandling (1).

    I påvente av de store gjennombruddene er det naturlig at alle forbedringer av dagens behandlingsmetoder og-prinsipper blir gjenstand for stor oppmerksomhet både fra fagfolk og publikum. Sommeren 1996 ble høydosebehandling medautolog stamcellestøtte gjenstand for slik oppmerksomhet, først og fremst på grunn av uenighet mellom helseministerenog en rådgivende faggruppe nedsatt av Statens helsetilsyn.

    I dette nummer av Tidsskriftet presenteres erfaringene fra to serier med høydosebehandling (2, 3). I tilleggredegjør en faggruppe nedsatt av Statens helsetilsyn for hvordan de vurderer høydosebehandlingens plass ikreftbehandlingen i Norge (4). En mer omfattende presentasjon av denne vurderingen er publisert i Helsetilsynetsutredningsserie (5).

    Som det fremgår av denne innstillingen, er det kun ved én diagnose dette prinsippet ansees som etablert behandling,nemlig ved høygradig malignt non-Hodgkins lymfom i annen remisjon. For flere andre sykdommer er dokumentasjonen avbehandlingseffekt mangelfull, men foreløpige resultater virker lovende, og faggruppen mener at behovet for ressursertil høydosebehandling vil øke etter hvert som mer dokumentasjon foreligger.

    Høydosebehandling med autolog stamcellestøtte er et behandlingsprinsipp som teoretisk sett er tiltalende. Rasjonaleter at for noen cytostatika har man ikke tatt ut hele potensialet for å drepe visse kreftceller. Ved å øke dosen kan manøke fraksjonen av kreftceller som drepes. Problemet er at så store doser cytostatika gir betydelige bivirkninger, ikkeminst på hematopoetiske celler i beinmargen. Tankegangen er da at dersom man kunne klare å isolere og høstehematopoetiske celler før cytostatikabehandlingen, fryse dem ned og reinfundere dem etter behandlingen og deretter fådem til å vokse og dele seg og gi opphav til nye, friske blodceller, så kunne man gi atskillig høyere doser cytostatikamed dertil hørende økt sjanse for å ta knekken på alle maligne celler. Det avgjørende spørsmål er selvsagt hvor godtdenne behandlingen virker i praksis.

    Vellykket høydosebehandling er bl.a. avhengig av at man finner frem til cytostatika med ytterligere drapspotensialoverfor de aktuelle kreftceller. Dersom eliminasjonen av kreftceller ikke øker med økende cytostatikadose, f.eks. pågrunn av cytostatikaresistens, vil behandlingen ikke kunne kunne lykkes. Det er sannsynligvis dette som ligger tilgrunn for anbefalingen om at det på ulike stadier av visse krefttyper ikke bør tilbys slik behandling. Dessuten måpasienten tåle selve høydosebehandlingen, dvs. at allmenntilstanden må være tilstrekkelig god til å tåle en slikpåkjenning og gevinsten må stå i forhold til bivirkninger og komplikasjoner. Til sist må man ha gode nok metoder for åhøste, fryse ned og reinfundere friske hematopoetiske celler.

    Problemer med å rekruttere store nok og sammenliknbare grupper gjør randomiserte forsøk på dette området til ensærlig utfordring. I de publiserte undersøkelsene (2, 3) brukes to forskjellige metoder for høsting av stamceller sombegge skiller seg fra den "tradisjonelle", hvor beinmarg ble hentet fra crista iliaca. Det er ikke bare den "tekniske"metoden som er forskjellig, det dreier seg om å høste og reinfundere helt ulike cellepopulasjoner. Bl.a. forsøker man åminimere risikoen for å reinfundere maligne celler. Det er gode grunner for å raffinere metoden på denne måten, men viforstår samtidig hvor vanskelig det vil bli å trekke bastante konklusjoner om dette behandlingsprinsippet dersom ulikemetoder for stamcellehøsting er inkludert i samme forsøk.

    Prioritering er et vanskelig ord

    Diskusjonen om hvem som skal få høydosebehandling med cytostatika med autolog stamcellestøtte, bærer i seg alleprioriteringsdebattens vanskelige spørsmål. Først og fremst handler det om hvilke prinsipper prioriteringer ihelsevesenet skal følge. Den klassiske avveining går mellom en sykdoms alvorlighet og behandlingens effekt. I denne,som i mange tilsvarende saker, er dokumentasjonen av effekt mangelfull, og det egentlig problemet er kunnskapsmangel.Det problemet kan kun løses ved å fremskaffe kunnskap. Da er svaret forskning, og en viktig utfordring erforskningsprioritering. Spørsmålet om effekt må avklares før man vurderer alvorlighetsgrad som prioriteringskriterium.Hvis behandlingen ikke har effekt, kan det ikke være et argument at pasienten ellers uvegerlig vil dø. Her kan folkeligetikk, f.eks. formulert som utsagnet "alt må prøves", komme i strid med legenes yrkesetikk, som tilsier at man ikke måbruke metoder som savner grunnlag i vitenskapelige undersøkelser (6) eller påfører pasienter, folketrygden eller andreunødige utgifter (7).

    Ofte blir det en diskusjon om hvor stor effekten er og hvilke kostnader behandlingen medfører. Effekt kan i denneforbindelse være forlenget overlevelse, bedret funksjon eller økt livskvalitet, og både medisinske, økonomiske,politiske og etiske aspekter har betydning (8). Når det gjelder kostnader og ressursbruk, er for øvrig faggruppensutredning (5) ikke særlig detaljert. Meromkostningene for denne behandlingen anslås å være mellom 200000 og 400000kroner per pasient, men dokumentasjonen av disse anslagene er sparsom.

    Et problem med kostnad-nytte-analyser er at de ofte gjøres som enkle regneøvelser basert på studier som er utformetfor andre formål. Utsagn om de økonomiske konsekvenser av en behandling bør egentlig ikke inkluderes i artikler somikke bygger på vitenskapelige vurderinger også av slike forhold (9).

    I dette nummer av Tidsskriftet viser Bremnes og medarbeidere hvor forskjellige holdningene til cytostatikabehandlinger mellom ulike legegrupper (10). Det er et viktig poeng at man ikke kan komme frem til en prioritering av ulikevirkemidler i helsevesenet uten at også subjektive verdier, meninger og preferanser får telle med i tillegg til denvitenskapelige dokumentasjon av behandlingseffekt, prognose og kostnader (11). Derfor kan aldri en prioriteringsdebattavgjøres av medisinsk faginnsikt alene. Det er selvsagt umulig å unngå at legens egne verdier og personligeprioriteringer får betydning, men det er viktigere eksplisitt å kartlegge pasientenes og samfunnets preferanser ivalget mellom ulike behandlingsalternativer.

    Likhet og rettferdighet er viktige, men alt annet enn ukompliserte, prinsipper i omgang med enkeltpasienter.Konsensusrapporter, faglige retningslinjer og innstillinger fra ekspertgrupper er nødvendige redskaper ihelseplanleggingen. Jo klarere rådene og retningslinjene er, desto vanskeligere skal det være å fravike dem, men det måfortsatt være mulig å gjøre individuelle vurderinger.

    Politikk og medisin

    I juli 1996 gav helseministeren en pasient refusjon av utgifter til høydosebehandling i utlandet på tvers av denrådgivende gruppens anbefalinger (12).

    Når helseministeren beskyldes for å bedrive medisinsk og ikke politisk virksomhet i denne saken, blir dette lett enunødig strid om ord. Per definisjon kan det selvsagt sies at alt helseministeren foretar seg som statsråd er politikk.Det kan iblant være vanskeligere å vite om leger i gitte situasjoner opptrer som medisinere eller helsepolitikere.

    Helseministeren skriver til pasienten at "avgjørelsen bygger på rimelighetsbetraktninger knyttet til den heltspesielle situasjonen du har vært i" (12). Hovedproblemet med en slik avgjørelse ligger først og fremst i den ulikhetsom oppstår dersom noen pasienter får dekket slike utgifter og andre ikke får det. Faren for slik forskjellsbehandlingblir sterkt understreket av de involverte legene (13). Vi er stolte av likhetsprinsippet i norsk helsevesen, over atingen kan kjøpe seg frem i helsekøene og over at pasientens status og stilling ikke skal styre prioriteringene. I etsamfunn med økende forskjeller er det god grunn til å vokte denne likheten, og som leger har vi et ansvar for både åpåpeke og motarbeide forskjeller som ikke er faglig begrunnet.

    Samtidig er slike vurderinger først og fremst et politisk anliggende, og det er vanskelig å tenke seg et alternativtil en politisk valgt ledelse av vårt offentlige helsevesen. Som tidligere anført i Tidsskriftet (14), kanbalansegangen mellom fag og politikk iblant være vanskelig, og for leger som ferdes i dette grenselandet, er det viktigmed en klar rollebevissthet.

    Dilemmaet mellom likhet for de mange og omsorg for den enkelte er uløselig. Legerollen er mangfoldig og vanskeligogså på dette punktet, og det er tankevekkende at legene synes å være mer opptatt av prioritering i helsevesenet ennpolitikerne (15). Det ville være sørgelig om et viktig og nødvendig prioriteringsarbeid på faglige premisser bliroppfattet som om legene motarbeider enkeltpasienters kamp for behandling.

    Den pågående debatt er blitt uryddig, og det er fortsatt uklart om helseministerens avgjørelse er fattet på grunn avuenighet om kunnskapsstatus eller verdispørsmål. Det må være vanskelig for en minister å ta stilling tildokumentasjonsgrunnlaget i en slik sak. På den annen side er det hans plikt å gjøre de medisinske råd om til enpolitisk beslutning, f.eks. ved å tillegge barmhjertighetsgrunner vekt, så lenge han tar ansvar for de problemerknyttet til likhet og rettferdighet som er en uvegerlig konsekvens av politiske avgjørelser. Det ville værtklargjørende om helseministeren presiserte at ankeinnvilgelsen i den konkrete saken var en politisk avgjørelse, og ikkeforkludret sin argumentasjon med uforståelige utredninger om informasjonstilgang (16).

    Sommerens opphetede diskusjon viser at også legene må reflektere over sin rolle som medisinsk-faglige rådgivere. Vikan ikke slutte å arbeide mot politikere fordi de bedriver politikk. Heldigvis er ikke det at rådene blir fulgt deteneste suksesskriteriet for medisinsk-faglig rådgivning. Kanskje er det heller ikke alltid det viktigste.

    Magne Nylenna

    Kommentarer  ( 0 )

    Anbefalte artikler